Staten måste ta över ansvaret för sällsynta diagnoser

Rådet för nya terapier (NT-rådet) har återigen sagt nej till behandling för en grupp patienter med en sällsynt diagnos. För dessa patienter leder beslutet till ett svårare sjukdomsförlopp och ett kortare liv.

NT-rådet tillsätts av Sverige Kommuner och Regioner (SKR) och genom hanteringen av frågan bryter SKR därmed indirekt mot både internationell rätt och svensk lag. Nu vill vi i Nätverket för spinal muskelatrofi och Neuroförbundet se ett nationellt ansvar för läkemedel som förskrivs till personer med sällsynta diagnoser. 

NT-rådets icke bindande rekommendation handlar om patienter över 18 år som har spinal muskelatrofi, SMA. Det är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). 

Rådets argument för att avråda från behandling för patienter över 18 år är att de anser att behandlingen då inte längre är kostnadseffektiv. Läkemedel finns alltså, men ges inte till halva patientgruppen. Att på detta sätt förvägra någon rätt till hälsa strider mot FN:s funktionsrättskonvention och enligt Hälso- och sjukvårdslagen ska alla behandlas lika och de med störst behov ges förtur till sjukvård.

Ett grundläggande problem är att det är regionerna som har ansvaret för läkemedelskostnaderna. Och regionerna följer vad SKR:s expertgrupp NT-rådet kommit fram till.

Personer medsällsynta diagnoser passar inte in i dagens fragmenterade sjukvårdsorganisation och faller därför utanför systemet. En konsekvens blir att SMA-patienter lämnas obehandlade.

Stora utgifter innebär självfallet en utmaning för den offentligt finansierade vården, och målkonflikter uppstår när regionerna ska prioritera med begränsade resurser. En liten men dyr patientgrupp hamnar då lätt vid sidan om. De som står obehandlade kan inte påverka en situation som är helt avgörande för sin framtid, om regionpolitikerna prioriterar bort dem.

Den nuvarande regeringen har utlovat en nationell strategi för sällsynta diagnoser och hälsotillstånd. Detta välkomnas. Att vi som lever med sällsynta tillstånd har blivit inkluderade i processen är både viktigt och uppskattat.

Socialstyrelsen har i uppdrag att ta fram förslaget, men läkemedelsfinansieringsfrågan ingår inte i Socialstyrelsens utredningsuppdrag. Detta ansvar har regeringen i stället lagt på Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) som ska titta på frågan under 2024.

Två gånger på två år har riksdagen slagit fast att dagens orimliga ordning för personer med sällsynta diagnoser behöver ses över. Men kärnfrågan är och förblir finansieringen och den frågan måste lösas på nationell nivå.

Tiden är knapp för de som är obehandlade med SMA. Flera har redan avlidit i väntan på politisk beslutsamhet. Staten måste skyndsamt ta över det ansvar som regionerna uppenbarligen varken vill ha eller tänker ta.

Pernilla Becker
Ordförande, Nätverket för spinal muskelatrofi (NSMA)

Lise Lidbäck
Ordförande, Neuroförbundet